非病毒工艺T细胞疗法开发全攻略
基于CRISPR开展的T细胞改造,较之传统病毒载体转染模式,具有以下优势:
- 更精准!可将CAR序列插入到特定的位点,避免随机插入干扰细胞正常功能
- 更高效!可敲除T细胞天然受体和PD-1免疫检查点,增强T细胞活性和持久性
- 更简单!实验操作简单,更易于后续GMP工艺开发与成本优化
UCSF Marson博士团队,通过在敲入模板上添加Cas9蛋白靶向序列(CTS),让RNP(Cas9+sgRNA)与敲入模板整合在一起电转,促进其进入宿主细胞的细胞核,这种设计让基因敲入模板更接近RNP的切割位点,从而提升目标基因插入效率。同时选择较之dsDNA细胞毒性更低的ssDNA作为敲入模板,敲入效率提升高达5倍,为非病毒工艺T细胞疗法开发提供高效方案。
讲座亮点:
- 更安全高效!非病毒T细胞编辑方法和优势
- 新进展解读!系统提升编辑效率的策略
- 临床应用剖析!细胞疗法开展流程与重点